Međunarodna grupa istraživača je saopćila da se eksperimentalna genska terapija rijetke nasljedne bolesti koja dovodi do sljepila pokazala efikasnom.
U prvoj etapi istraživanja učestvovalo je 12 pacijenata sa urođenim Leberovom amaurozom (LCA) – genetskim oboljenjem mrežnjače koje dovodi do nepovratnog gubitka osjetljivosti ćelija na svjetlost i postepenog gubitka vida do potpune sljepoće, prenijela je britanska medijska kuća BBC.
Svakom od učesnika koji su bili praktično slijepi uveden je u jedno oko virusni vektor s genom RPE65, čiji defekt leži u osnovi te bolesti. Pri sprovođenju prve etape istraživanja 2008. pokazalo se da je ta eksperimentalna genska terapija dovela do izvjesnog poboljšanja vida pacijenata bez bitnijih sporednih efekata.
[crp]Poslije uvođenja virusnog vektora kod tri učesnika istraživanja uveden je genski preparat AAV2-hRPE65v2 u drugo oko, što je, kako je ukazano u studiji, objavljenoj u časopisu Science Translational Medicine, dalje poboljšalo njihov vid jer su pacijenti sada mogli da vide u sumraku, da razaznaju lica ljudi i kupuju u prodavnici, prenosi Tanjug.
Rukovodilac istraživanja Jean Benet sa Univerziteta američke savezne države Pensilvanija je izjavila da njen tim sada planira da provede terapiju drugog oka i kod ostalih devet pacijenata.
Fena/Informer.ba
